細胞與基因治療是全球生物醫藥產業的新賽道◈★ღ◈，為推動基因治療與細胞治療協同發展◈★ღ◈，加快打造生物醫藥科技創新“核爆點”和產業發展“集聚區”◈★ღ◈，市科委◈★ღ◈、市經信委◈★ღ◈、市衛健委聯合制定的《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023—2025年）》（以下簡稱《行動方案》）昨天發布◈★ღ◈。這是繼去年發布《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022—2024年）》◈★ღ◈，系統謀劃未來3年促進基因治療的政策舉措◈★ღ◈。
《行動方案》設立的目標包括◈★ღ◈：到2025年◈★ღ◈，上海基因治療科技創新策源能力進一步增強◈★ღ◈，臨床研究和轉化應用能力進一步提升◈★ღ◈，創新體系進一步完善◈★ღ◈，產業生態進一步優化﹔建設5個以上基因治療及相關領域臨床醫學研究中心和示范性研究型病房﹔引進◈★ღ◈、培育15家以上基因治療產業領軍和骨干企業﹔1—2個創新產品申請上市◈★ღ◈。
基因治療是指將外源基因或基因編輯工具導入靶細胞◈★ღ◈，對由基因異常（通常是指基因缺失或基因突變）引起的疾病進行治療的方法◈★ღ◈，具有成藥性好◈★ღ◈、特異性強◈★ღ◈、療效顯著等特點◈★ღ◈。基因治療與細胞治療聯系緊密且部分產品分類存在重合◈★ღ◈，如嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞治療產品◈★ღ◈、誘導性多能干細胞（iPSC）治療產品等既屬於基因治療產品◈★ღ◈，又屬於細胞治療產品◈★ღ◈。
“基因治療有兩個方向——基因替代和基因修復◈★ღ◈。”上海市生物醫藥科技發展中心主任李積宗解釋◈★ღ◈，“基因替代好比汽車換胎河北财达大智慧◈★ღ◈，用好的基因替換致病基因﹔基因修復好比補胎◈★ღ◈，通過給藥達到修復致病基因的目的◈★ღ◈。”
早在上世紀60年代◈★ღ◈，科學家就在基因治療研究領域取得進展◈★ღ◈，然而此后數十年裡◈★ღ◈，出現了多次臨床試驗失敗◈★ღ◈。近年來◈★ღ◈，這種療法終於趨向成熟◈★ღ◈，已有多個基因治療藥物獲批上市（不計入CAR-T等細胞治療產品）◈★ღ◈，用於治療杜氏肌營養不良◈★ღ◈、脊髓性肌萎縮症◈★ღ◈、先天性黑蒙症◈★ღ◈、血友病等單基因遺傳疾病◈★ღ◈。這些藥物都由歐美日企業研發◈★ღ◈，價格非常高昂◈★ღ◈，其中最貴的是治療B型血友病的HEMGENIX尊龙凯时人生就是搏z6com◈★ღ◈，一針劑高達350萬美元◈★ღ◈。
除了單基因遺傳病等罕見病◈★ღ◈，隨著科技突破◈★ღ◈，基因療法今后還有望治療高血脂◈★ღ◈、骨關節炎◈★ღ◈、帕金森病等常見病◈★ღ◈，獲得比現有療法更好的臨床效果◈★ღ◈。
李積宗介紹◈★ღ◈，上海在病毒載體類◈★ღ◈、核酸類等基因治療產品研發上處於全國領先地位◈★ღ◈，具備較好的創新策源基礎◈★ღ◈。截至今年6月河北财达大智慧◈★ღ◈，我國已有79個基因治療藥物進入臨床試驗◈★ღ◈，其中上海19個◈★ღ◈，數量位居全國前列◈★ღ◈。
為了促進這個領域的科技創新與產業發展◈★ღ◈，《行動方案》提出12項重大任務和8項保障措施◈★ღ◈，旨在增強創新策源和臨床研究轉化能力◈★ღ◈，提升基因治療產品可及性和產業發展能級河北财达大智慧◈★ღ◈。
基因編輯工具◈★ღ◈、遞送載體等是基因治療產品研發的底層技術◈★ღ◈，《行動方案》提出設立“上海市基因治療科技創新重大專項”河北财达大智慧◈★ღ◈、建設上海市前沿生物技術研究院◈★ღ◈，加強基礎研究和技術攻關◈★ღ◈，同時探索實踐人工智能賦能◈★ღ◈、臨床准備隊列等新研究范式◈★ღ◈。
基因治療產品技術創新性強◈★ღ◈、前期投入大尊龙凯时人生就是搏z6com◈★ღ◈，《行動方案》提出加強專業孵化器和創新平台建設◈★ღ◈，培育一批高質量專業孵化器◈★ღ◈，建立符合生產質量管理規范（GMP）的基因治療及相關領域工程化功能平台服務體系◈★ღ◈，加速概念驗証◈★ღ◈、產品檢測和中試放大◈★ღ◈，縮短研發◈★ღ◈、臨床與生產周期◈★ღ◈。
作為一種直接操作基因的顛覆性技術尊龙凯时人生就是搏z6com◈★ღ◈，基因治療對臨床研究設施◈★ღ◈、研究能力和倫理審查機制提出了新要求◈★ღ◈。《行動方案》要求◈★ღ◈：探索建設基因治療特色研究型醫院和示范性研究型病房◈★ღ◈，促進基因治療藥物臨床試驗和產品開發﹔加大對本市醫療機構承擔新藥臨床試驗和研究者發起的臨床研究（IIT）等項目的支持力度◈★ღ◈，按照每人5萬元標准擇優給予醫療機構資助﹔研究制訂倫理快速審查等工作規則和標准◈★ღ◈，建立市級醫院倫理審查結果互認機制◈★ღ◈。
《行動方案》將給企業帶來“真金白銀”河北财达大智慧◈★ღ◈。對已在國內開展臨床試驗◈★ღ◈，由本市注冊企業獲得上市許可並在本市生產的基因治療產品◈★ღ◈，給予最高3000萬元的資金支持﹔對引入股權融資5000萬元以上的基因治療企業◈★ღ◈，按照實際獲得股權融資額給予不超過2%的資助◈★ღ◈。
人才是新興產業的重要支撐◈★ღ◈。《行動方案》提出◈★ღ◈，試點設置工程碩博士培養項目◈★ღ◈，探索駐企培養工程碩博士新模式﹔鼓勵基因治療領域企事業單位設立博士后科研工作站◈★ღ◈，或入駐博士后創新實踐基地﹔依托基因治療領域相關產業平台◈★ღ◈，完善企業專業技術人才隊伍建設河北财达大智慧◈★ღ◈。
基因治療產品的“天價”屬性◈★ღ◈，也需要政策介入◈★ღ◈。作為上海基因治療頭部企業◈★ღ◈，信念醫藥研發的BBM-H901注射液已完成Ⅲ期臨床試驗給藥◈★ღ◈，相關臨床研究結果去年登上了國際頂級醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》和《柳葉刀—血液病學》◈★ღ◈。這款治療B型血友病的藥物對標的是全球最貴藥物HEMGENIX尊龙凯时人生就是搏z6com◈★ღ◈，目前尚未定價◈★ღ◈，外界預測一針劑價格將超過100萬元◈★ღ◈。
國產“天價”創新藥能否進入醫保？可採用怎樣的支付方式？信念醫藥首席運營官鄭浩表示尊龙凯时人生就是搏z6com◈★ღ◈，公司一直在就新藥上市后的支付方式問題與政府部門溝通◈★ღ◈，新政策中的相關表述令他們感到欣喜◈★ღ◈。
《行動方案》指出◈★ღ◈：要完善保險支持舉措河北财达大智慧◈★ღ◈，積極推薦符合條件的上市基因治療創新產品進入國家醫保藥品目錄◈★ღ◈，探索多元復合的支付方式﹔支持罕見病等領域基因治療藥物納入“滬惠保”等惠民型商業醫療保險范圍﹔發揮多層次商業醫療保險作用◈★ღ◈，推動本市企業◈★ღ◈、商業保險公司及醫療機構等探索分期付費◈★ღ◈、按療效付費等創新支付模式◈★ღ◈，從多個維度提高基因治療產品可及性◈★ღ◈。
“分期付費◈★ღ◈、按療效付費是我們呼吁探索的創新支付模式◈★ღ◈，歐美國家已有先例尊龙凯时人生就是搏z6com◈★ღ◈。”鄭浩說◈★ღ◈，“基因治療藥物雖然昂貴◈★ღ◈，但與傳統治療方法相比◈★ღ◈，具有‘一次給藥◈★ღ◈、長期有效’的優勢◈★ღ◈。以BBM-H901注射液為例◈★ღ◈，它攜帶人凝血因子Ⅸ基因河北财达大智慧◈★ღ◈，通過單次靜脈給藥進入人體后◈★ღ◈，會在肝臟持續表達基因產生蛋白◈★ღ◈，提高並長期維持患者的凝血因子水平◈★ღ◈。”根據外界預測藥價推算◈★ღ◈，如果採用按療效的分期付費模式◈★ღ◈，隻需每年支付現有Ⅸ因子預防治療的年費用◈★ღ◈，6—7年后就能覆蓋整個基因治療的費用◈★ღ◈。這樣短期內不會給醫保基金和患者帶來支付壓力◈★ღ◈，長期還會節約醫保基金◈★ღ◈，同時減輕患者負擔◈★ღ◈。
李積宗認為◈★ღ◈，測算基因治療藥物的醫保負擔要“算總賬”◈★ღ◈。目前◈★ღ◈，預防和按需使用凝血因子替代療法是血友病的標准臨床治療◈★ღ◈，患者須終生反復注射血漿源性或重組凝血因子◈★ღ◈。從患者一生的時間尺度看◈★ღ◈，傳統療法給醫保帶來的負擔其實很重◈★ღ◈。因此◈★ღ◈，支持基因治療藥物研發並探索多元復合的支付方式◈★ღ◈，是一條有望提高患者生活質量◈★ღ◈、減輕醫保負擔的路徑◈★ღ◈。
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